Charpentier & Doudna : les inventeuses des ciseaux génétiques CRISPR-Cas9

Deux chercheuses qui se croisent lors d'un colloque, décident de collaborer sur un coup de tête scientifique, et changent la biologie moléculaire pour toujours. L'histoire de CRISPR-Cas9 commence ainsi — et elle a une place légitime dans cette série, malgré une précision qu'il faut poser d'emblée.

Un prix Nobel de chimie, pas de médecine — mais une portée profondément médicale

Contrairement à d'autres figures de cette série, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna n'ont pas reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine, mais le prix Nobel de chimie 2020. Leur découverte relève en effet de la biochimie fondamentale : comprendre comment un système immunitaire bactérien se défend contre les virus. Mais l'application de cette découverte est, elle, profondément médicale — thérapie génique, traitement de maladies héréditaires, recherche contre le cancer. C'est cette portée qui lui vaut sa place ici.

Un système immunitaire bactérien, détourné en outil de précision

Tout commence avec CRISPR, un système de défense que certaines bactéries utilisent contre les virus qui les infectent. Emmanuelle Charpentier, alors à la tête d'une petite équipe à l'université de Vienne, étudie ce système chez la bactérie Streptococcus pyogenes. Elle découvre, avec son collaborateur Jörg Vogel, que ce système repose sur une protéine (Cas9) et deux ARN.

De son côté, à Berkeley, Jennifer Doudna, spécialiste de l'ARN, s'intéresse au même système depuis 2006, cherchant à comprendre son fonctionnement exact.

La rencontre qui déclenche tout

En mai 2011, les deux chercheuses se croisent lors d'un colloque de microbiologie à Porto Rico — et décident sur-le-champ de collaborer. Ensemble, elles démontrent que l'ARN CRISPR peut guider la protéine Cas9 vers une séquence d'ADN précise pour la couper. Leur publication conjointe, parue dans la revue Science en 2012, pose les bases de ce qui deviendra CRISPR-Cas9 : un outil capable de cibler et modifier l'ADN de n'importe quel organisme avec une précision inédite — souvent décrit comme des "ciseaux moléculaires".

Des applications déjà bien réelles

La technologie permet d'éliminer un gène défaillant, de le corriger, ou d'en insérer un nouveau. Elle a déjà été utilisée pour traiter une patiente atteinte de drépanocytose, une maladie génétique du sang, et pour améliorer la vue d'un patient souffrant de rétinite pigmentaire. Les perspectives incluent le traitement de certains cancers, de la mucoviscidose, et de nombreuses autres maladies génétiques jusque-là incurables.

Consciente des enjeux soulevés par cette technologie — notamment la possibilité de modifications héréditaires de l'ADN humain — Jennifer Doudna a elle-même plaidé publiquement pour un moratoire sur l'édition du génome humain à des fins reproductives, un exemple rare de scientifique alertant sur les dérives potentielles de sa propre découverte.

Un prix Nobel qui a fait date

Le 7 octobre 2020, le prix Nobel de chimie est attribué conjointement à Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna — la première fois qu'un prix Nobel scientifique récompense un duo composé uniquement de femmes. Emmanuelle Charpentier devient la 5e Française à recevoir un prix Nobel scientifique, après Marie Curie, Irène Joliot-Curie, Françoise Barré-Sinoussi et Esther Duflo.

En résumé

CRISPR-Cas9 illustre une trajectoire familière dans l'histoire des grandes découvertes scientifiques : un mécanisme obscur, étudié par curiosité fondamentale, qui se révèle capable de transformer la médecine une fois détourné à bon escient. Et une rencontre de colloque qui, en une conversation, a changé le cours de la génétique moderne.

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